科技日报北京7月9日电

（记者陆成宽）记者9日从中国科学院动物研究所获悉，该所研究员李伟与周琪团队开发的逆转座子基因工程新技术，首次实现以RNA为媒介的基因精准写入，有望为遗传病和肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式，为发展新一代基因疗法提供基础。相关成果在线发表于《细胞》杂志。

目前，以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步已经基本实现了单碱基和短序列尺度的精准编辑。“然而，如何针对应用场景的需求，实现大片段基因尺度DNA在基因组的高效精准整合，仍然是整个基因工程领域亟须突破的难题。”论文共同通讯作者李伟说。

针对这一重大技术难题，多种基因写入技术已被开发，但是这些技术大多以DNA为媒介。在实际医学应用中，DNA媒介面临免疫原性高、在基因组中具有随机整合风险等诸多挑战。相比之下，RNA媒介具有更低免疫原性、可被非病毒载体有效递送、在细胞内迅速降解、无随机整合风险等特点，能有效应对DNA媒介所面临的挑战。“因此，以RNA为媒介的大片段精准写入技术，在安全性、可递送性方面都具有显著优势。”李伟说。

基于自然界存在的R2逆转座系统，科研人员此次结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段，开发了以RNA为媒介进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具。该工具能够高效精准整合多种哺乳动物细胞中大片段基因，成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的精准写入。

立足“课程科普”，走进自然和生活一个优秀的科创人才，仅仅拥有科学知识与技能是远远不够的。培养科创人才的关键在于锻造思维方法、思维品质和个性化的兴趣与人格。2024-07-09 09:34“数字孪生洞庭湖” 科研助力洞庭湖决堤抢险7月7日晚10点，长沙理工大学洞庭湖水环境治理与生态修复湖南省重点实验室内灯火通明。实验室主任蒋昌波正带领科研团队紧盯着实验室内智慧洞庭信息化平台上的数据，不时做着演算和记录。2024-07-09 09:38人类基因组编辑研究有了伦理指引为规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展，国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制并于8日发布了《人类基因组编辑研究伦理指引》，供相关科研机构和科研人员参考使用。2024-07-09 09:25中法天文卫星探测到首个伽马暴从中国科学院获悉，发射升空仅2周的中法天文卫星（SVOM，天基多波段空间变源监视器）经过在轨测试，卫星平台工作正常，并与地面40多个甚高频（VHF）快速通信站建立了实时连接，中法双方四台有效载荷均已完成开机测试。2024-07-09 09:25

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